Técnica de Edición de Ácidos Nucleicos en el SOP

Tipo de Edición: In vivo, células somáticas: células encargadas de la producción y control de las hormonas sexuales.
Dirigido hacia: PDGFRA, HSD17B4 y HMGB2
Dirigido por: CRISPR-Cas9 nucleares y gRNAs
Órgano a tratar: Ovario
Vía de administración: Vía sistémica
Resultados a:

• corto: Control de la producción excesiva de andrógenos.
• mediano: Prevención de complicaciones metabólicas: obesidad y resistencia a la insulina.
•  largo plazo: Reducción de riesgo a desarrollar cáncer de mama que comparte genes clave con el Síndrome de Ovario Poliquístico, además de tener relación con el exceso de andrógenos.

Tomado de: https://fedaes.org/la-terapia-genica-es-cada-vez-mas-comun-para-las-enfermedades-raras/

1. Xu H, Han Y. PDGFRA, HSD17B4 and HMGB2 are potential therapeutic targets in polycystic ovarian syndrome and breast cancer [Internet]. NCBI. 2017 [citado 4 Enero 2020]. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5642496/

2. Shen M, Arbab M. Predictable and precise template-free CRISPR editing of pathogenic variants [Internet]. Nature. 2018 [citado 4 Enero 2020]. Disponible en: https://www.nature.com/articles/s41586-018-0686-x